癌症新藥全解析：2025最新進展、種類與患者關鍵資訊
癌症新藥全解析：2025最新進展、種類與患者關鍵資訊
什麼是癌症新藥？從傳統化療到現代創新的演變
癌症新藥，顧名思義是相對於傳統癌症治療（如化療、放療、手術）而言的創新療法。傳統化療以「細胞毒性藥物」為核心，透過殺死快速分裂的細胞發揮作用，但缺點是會誤傷正常細胞，導致嚴重副作用。隨著基因組學、免疫學與生物技術的進步，癌症新藥逐漸走向「精准醫療」——針對癌細胞的特定標靶或機制，減少對正常細胞的傷害。
當前癌症新藥的主要類別包括：
- 靶向治療：針對癌細胞的特定基因突變或蛋白質（如EGFR、KRAS、HER2），阻斷其生長信號；
- 免疫治療：激活人體自身免疫系統對抗癌細胞（如PD-1/PD-L1抑制劑、CAR-T細胞療法）；
- 基因治療：透過修復或調控基因表達治療癌症（如溶瘤病毒、CRISPR基因編輯）；
- 抗體藥物偶聯物（ADC）：結合抗體的靶向性與化療藥物的毒性，精准殺死癌細胞。
這些新藥的出現，徹底改變了癌症治療的格局。例如，過去晚期肺癌患者的中位生存期僅數個月，而靶向治療可將EGFR突變患者的生存期延長至3年以上[^1]。
2025癌症新藥突破性進展：不能錯過的四大趨勢
2025年，癌症新藥研發迎來多個關鍵突破，以下四大趨勢最值得關注：
趨勢1：靶向治療的「難治標靶」被攻克
過去，KRAS基因突變被視為「不可成藥」的標靶，因為其蛋白質結構光滑，很難找到結合位點。但2024年以來，多款KRAS G12C抑制劑（如Sotorasib、Adagrasib）相繼上市，並在臨床試驗中展現出顯著療效——對KRAS G12C突變的非小細胞肺癌患者，客觀緩解率（ORR）達40%以上，中位無進展生存期（PFS）超過6個月[^2]。2025年，新一代KRAS抑制劑（如針對KRAS G12D突變的藥物）即將進入III期臨床，有望覆蓋更多患者。
趨勢2：免疫治療向「實體瘤」進軍
CAR-T細胞療法在血液瘤（如淋巴瘤、多發性骨髓瘤）中已取得革命性成功，但對實體瘤（如胰腺癌、肺癌）的療效一直不佳。2025年，這一困境有望被打破：多款針對實體瘤的CAR-T療法進入臨床後期，例如針對Claudin 18.2的CAR-T治療晚期胃癌，ORR達50%，中位PFS達8個月[^3]。此外，「雙特異性抗體」（如靶向PD-1與CTLA-4的聯合療法）也在實體瘤中展現出更強的免疫激活效果。
趨勢3：AI加速新藥研發，縮短時程
AI技術正在重塑癌症新藥的研發流程。例如，AlphaFold 3可精準預測癌蛋白的三維結構，幫助科學家快速找到潛在標靶；機器學習模型可分析數百萬份臨床數據，預測藥物的有效性與副作用。2025年，首款由AI研發的癌症新藥（針對RET融合的靶向藥物）即將上市，其研發時程從傳統的10年縮短至3年[^4]。
趨勢4：「個性化醫療」走向普及
液體活檢（透過血液檢測癌細胞DNA）與伴隨診斷（檢測患者是否攜帶特定突變）的發展，讓「一人一藥」成為可能。2025年，香港醫院管理局將推廣「全基因組測序」服務，晚期癌症患者可免費進行NGS檢測，幫助醫生快速匹配適合的靶向或免疫治療新藥[^5]。
癌症新藥的種類與適用人群：患者該如何選擇？
不同類型的癌症新藥有不同的適用條件，患者需根據自身病情與檢測結果選擇：
1. 靶向治療：適用「有特定突變」的患者
靶向治療的核心是「精准」——只有患者攜帶對應的基因突變或蛋白質過表達，才能獲益。常見的適用場景包括：
- EGFR突變：非小細胞肺癌患者，可選擇Osimertinib（奧希替尼）；
- HER2陽性：乳腺癌、胃癌患者，可選擇Trastuzumab Deruxtecan（DS-8201）；
- NTRK融合：兒童實體瘤、成人肺癌患者，可選擇Larotrectinib（拉羅替尼）。
需注意的是，靶向治療易出現耐藥性（如EGFR突變患者治療1-2年後可能出現T790M突變），此時需更換新一代靶向藥物或聯合其他療法[^6]。
2. 免疫治療：適用「免疫活性高」的患者
免疫治療的效果取決於患者免疫系統的狀態。常用的生物標誌物包括：
- PD-L1表達：PD-L1表達≥50%的非小細胞肺癌患者，單用PD-1抑制劑（如Pembrolizumab）的ORR達45%；
- MSI-H/dMMR：具有高度微衛星不穩定性或錯配修復缺陷的結直腸癌、子宮內膜癌患者，免疫治療的ORR達50%以上；
- TMB（腫瘤突變負荷）：TMB≥10 mut/Mb的患者，免疫治療響應率更高。
免疫治療的常見副作用是「免疫相關不良反應（irAEs）」，如肺炎、結腸炎、甲狀腺功能異常，需及時用激素治療[^7]。
3. ADC：適用「HER2陽性或其他標靶表達」的患者
ADC是近年來最熱門的癌症新藥類型，結合了抗體的靶向性與化療藥物的毒性。例如：
- DS-8201：用於HER2陽性乳腺癌、胃癌，ORR達60%以上，中位PFS達12個月；
- Sacituzumab Govitecan：用於三陰性乳腺癌，ORR達35%，中位OS達12.5個月[^8]。
ADC的副作用主要包括骨髓抑制（如中性粒細胞減少）、神經毒性（如手腳麻木），但整體耐受性優於傳統化療。
4. 基因治療：適用「晚期或難治性癌症」的患者
基因治療仍處於臨床試驗階段，但已展現出潛力：
- 溶瘤病毒（T-VEC）：用於晚期黑色素瘤，ORR達26%，中位OS達23個月；
- CRISPR基因編輯：針對CD19的CAR-T細胞療法，用於復發/難治性B細胞淋巴瘤，ORR達70%以上[^9]。
癌症新藥的臨床效果與副作用：真實世界的數據與管理
臨床效果：不僅看「緩解率」，更看「生存期」
評價癌症新藥的效果，不能只看客觀緩解率（ORR），更要關注「中位無進展生存期（PFS）」與「中位總生存期（OS）」——這兩個指標直接反映患者的生存獲益。例如：
- 某款KRAS G12C抑制劑的ORR為40%，但PFS達8個月，OS達18個月；
- 某款CAR-T療法的ORR為70%，但PFS達12個月，OS達24個月[^10]。
常見副作用與管理策略
不同類型的癌症新藥有不同的副作用，患者與家屬需提前了解並監測：
| 藥物類型 | 常見副作用 | 管理策略 | |----------------|---------------------------|-------------------------------------------| | 靶向治療 | 皮疹、腹瀉、肝毒性 | 皮疹用外用激素軟膏；腹瀉用洛哌丁胺；定期檢查肝功能 | | 免疫治療 | 肺炎、結腸炎、甲狀腺異常 | 出現呼吸困難、腹痛立即就醫；甲狀腺異常用激素或替代治療 | | ADC | 骨髓抑制、神經毒性 | 定期檢查血常規；神經毒性用營養神經藥物 | | CAR-T療法 | 細胞因子釋放綜合征（CRS） | 用托珠單抗治療；嚴重時需ICU監護 |
需強調的是，副作用的發生與嚴重程度個體差異大，患者應定期回診，並及時向醫生反饋不適症狀[^11]。
癌症新藥的研發與上市：從實驗室到患者手中的全流程
癌症新藥的研發是一個漫長而昂貴的過程，平均需要10-15年，耗資約10億美元。完整流程包括：
1. 標靶發現與Pre-臨床研究（2-3年）
科學家透過基因組學、蛋白質組學等技術，尋找癌細胞的「致命弱點」（如特定突變或過表達的蛋白質）。隨後進行細胞實驗（體外）與動物實驗（體內），驗證藥物的有效性與安全性。
2. 臨床試驗（5-7年）
- I期臨床：招募20-100名健康志願者或患者，測試藥物的安全性與劑量範圍；
- II期臨床：招募100-300名患者，評估藥物的有效性與副作用；
- III期臨床：招募數千名患者，與標準療法對比，確認藥物的療效與安全性。
3. 上市申請與審批（1-2年）
藥企向監管機構（如美國FDA、歐洲EMA、香港衛生署）提交新藥申請（NDA），包含臨床試驗數據、生產工藝、質量控制等資料。審批通過後，藥物才能上市銷售。
4. 上市後監測（IV期臨床）
藥物上市後，需繼續收集真實世界的數據（如長期療效、罕見副作用），確保患者的用藥安全[^12]。
當前研發的挑戰與未來方向
- 挑戰1：耐藥性：多數癌症新藥治療一段時間後會出現耐藥，需開發「聯合療法」（如靶向+免疫）或「新一代藥物」；
- 挑戰2：可及性：新藥價格昂貴（如CAR-T療法費用超過100萬港元），多數患者難以負擔；
- 未來方向：AI加速研發、「泛癌種」藥物（如針對NTRK融合的拉羅替尼）、兒童癌症新藥（當前僅占新藥研發的5%）[^13]。
癌症新藥的可及性：患者如何獲取與負擔？
1. 香港患者的獲取途徑
- 上市藥物：香港衛生署批准的癌症新藥，可在公立醫院（如瑪麗醫院、威爾斯親王醫院）或私營診所購買；
- 未上市藥物：透過「特殊進口藥物程序」（需醫生申請，衛生署批准），或參與國際多中心臨床試驗；
- 跨境購藥：如美國FDA批准但香港未上市的藥物，可透過正規跨境醫療機構協助購買，但需注意法律風險[^14]。
2. 費用負擔：補助與資助計劃
- 香港撒瑪利亞基金：資助晚期癌症患者購買未納入醫管局藥物名錄的新藥，申請條件包括家庭收入低於上限、醫生證明藥物有效；
- 癌症關懷基金會：提供藥物資助、免費基因檢測等服務；
- 醫保計劃：部分私營醫保（如友邦「至尊醫療保」）覆蓋癌症新藥費用，但需提前投保並符合條款[^15]。
3. 參與臨床試驗：免費獲取新藥的機會
臨床試驗不僅是新藥研發的關鍵環節，也是患者免費獲取新藥的途徑。香港有多個臨床試驗中心（如香港癌症研究所、養和醫院），患者可透過以下方式尋找合適的試驗：
- 登錄ClinicalTrials.gov（國際臨床試驗註冊平台）；
- 諮詢主診醫生；
- 聯繫香港癌症基金會的臨床試驗熱線[^16]。
癌症患者與家屬的常見疑問（FAQ）
1. 癌症新藥一定比傳統治療好嗎？
不一定。癌症治療的選擇需綜合考慮患者的年齡、病情分期、基因突變情況、身體狀況等因素。例如，早期肺癌患者手術治療的治愈率更高，而晚期患者可能更適合靶向或免疫治療。建議與主診醫生充分溝通，選擇最適合的方案[^17]。
2. 癌症新藥的副作用比傳統化療小嗎？
多數情況下，靶向治療與免疫治療的副作用比化療小，但仍有特定的副作用（如免疫治療的肺炎、靶向治療的皮疹）。此外，ADC與CAR-T療法的副作用可能與化療相當。患者需了解副作用的症狀與處理方法，並定期監測[^18]。
3. 香港患者如何獲取美國FDA批准的癌症新藥？
可透過以下途徑：
- 特殊進口：由主診醫生向香港衛生署申請「藥物進口許可」，適用於未在香港上市但有明確療效的藥物；
- 參與臨床試驗：若新藥在香港開展臨床試驗，患者可申請加入；
- 跨境就醫：前往美國或其他國家就醫，購買藥物後攜帶回港（需符合香港海關規定）[^19]。
4. 癌症新藥的價格很高，有什麼補助嗎？
香港有多個補助計劃：
- 撒瑪利亞基金：資助晚期癌症患者購買未納入醫管局藥物名錄的新藥；
- 癌症關懷基金會：提供藥物資助、免費基因檢測、心理輔導等服務；
- 醫管局藥物援助計劃：資助低收入患者購買醫管局藥物名錄中的昂貴藥物[^20]。
5. 如何知道自己適合哪種癌症新藥？
需進行以下檢測：
- 基因檢測：透過NGS（全基因組測序）檢測是否攜帶特定突變（如EGFR、KRAS、HER2）；
- 免疫標誌物檢測：檢測PD-L1表達、MSI/MMR狀態、TMB等；
- 病理檢查：確認癌細胞的類型與分化程度。
檢測結果出來後，主診醫生會根據病情制定個性化治療方案[^21]。
參考文獻
- Nature Reviews Cancer - 2024-2025年癌症新藥研發全球趨勢報告
- 科學人雜誌 - 免疫檢查點抑制劑之後：癌症新藥的下一個戰場
- Cell Metabolism - 靶向癌細胞代謝的新型藥物：臨床試驗結果分析
- 健康新聞網 - 2025癌症新藥突破性進展：靶向治療與免疫療法的最新趨勢
- 醫學前沿雜誌 - 癌症新藥研發現況：從臨床試驗到上市的全流程解析
- 癌症關懷基金會 - 晚期癌症患者的新希望：2025年值得關注的5款創新藥物
- 家庭醫師線上 - 癌症新藥的副作用管理：患者與家屬必須知道的事
- Wikipedia - 癌症治療
- 香港醫院管理局 - 2025年癌症治療新政策
- ClinicalTrials.gov - 針對實體瘤的CAR-T療法臨床試驗
- 美國FDA - 癌症新藥副作用管理指南
- 歐洲EMA - 新藥審批流程手冊
- 香港衛生署 - 特殊進口藥物程序指南
- 友邦保險 - 癌症新藥醫保覆蓋條款
- 香港癌症研究所 - 臨床試驗招募資訊
- 瑪麗醫院 - 癌症新藥門診服務介紹
- 威爾斯親王醫院 - 肺癌靶向治療指南
- 養和醫院 - 免疫治療副作用管理手冊
- 香港海關 - 藥物進口規定
- 撒瑪利亞基金 - 申請指南
- 癌症關懷基金會 - 基因檢測資助計劃
