干细胞治疗癌症：2025最新进展、原理与患者实用指南

什么是干细胞治疗癌症？

干细胞是一类具备自我更新能力与多向分化潜能的细胞，能分化为血液、神经、肌肉等多种功能细胞。干细胞治疗癌症，本质是利用干细胞的特性——或替代化疗/放疗受损的正常细胞、或调节免疫系统攻击癌细胞、或直接靶向肿瘤组织，从而达到控制癌症进展的目的[^1]。

干细胞治疗癌症的历史可追溯至20世纪50年代：当时科学家首次通过造血干细胞移植（HSCT）治疗白血病，标志着干细胞正式进入癌症治疗领域。随着技术迭代，如今干细胞治疗已从“血液癌症专属”扩展至实体瘤（如乳腺癌、肺癌），治疗类型也涵盖间充质干细胞（MSC）、诱导多能干细胞（iPSC）、基因编辑干细胞等[^2]。

与传统化疗“杀敌一千自损八百”的模式不同，干细胞治疗的核心优势是靶向性与组织修复能力：例如，间充质干细胞可通过分泌细胞因子抑制肿瘤血管生成，同时修复化疗损伤的骨髓造血功能；而iPSC来源的CAR-T细胞，则能精准识别癌细胞表面抗原，减少对正常细胞的攻击[^3]。但需明确：干细胞治疗并非“癌症神药”，其疗效高度依赖癌种、病情阶段与患者个体差异。

干细胞治疗癌症的原理与类型

干细胞治疗癌症的效果，取决于其“功能定位”——不同类型的干细胞，作用机制与适用场景截然不同。以下是目前临床应用最广泛的4类干细胞：

1. 造血干细胞移植（HSCT）：血液癌症的“标准疗法”

造血干细胞主要存在于骨髓、外周血与脐带血中，负责生成红细胞、白细胞与血小板。在癌症治疗中，HSCT的原理是：

• 先通过大剂量化疗/放疗摧毁患者体内的癌细胞（包括病变的造血系统）；
• 再输入健康的造血干细胞，重建患者的造血与免疫功能[^4]。

HSCT是白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的一线治疗方案：据香港癌症基金会2024年数据，急性髓系白血病（AML）患者接受异体HSCT后，5年生存率可达55%-70%；淋巴瘤患者的5年无进展生存率也能达到40%-60%[^5]。

2. 间充质干细胞（MSC）：实体瘤的“辅助战士”

间充质干细胞源于中胚层，可从骨髓、 adipose组织（脂肪）或脐带中提取。其治疗癌症的核心机制包括：

• 免疫调节：抑制过度活跃的T细胞，减少肿瘤免疫逃逸；
• 靶向抑制：分泌血管内皮生长因子抑制剂（VEGF inhibitor），阻断肿瘤血管生成；
• 组织修复：修复化疗/放疗损伤的正常组织（如肠道黏膜、骨髓）[^6]。

临床研究显示，MSC联合化疗治疗晚期乳腺癌，可将客观缓解率（ORR）从30%提升至55%；联合放疗治疗肺癌，能降低放射性肺炎的发生率约40%[^7]。

3. 诱导多能干细胞（iPSC）：“通用型”细胞的新希望

iPSC是通过基因编辑技术，将成体细胞（如皮肤细胞）重编程为类似胚胎干细胞的多能干细胞。其优势在于来源广泛、可大规模制备，且能避免异体移植的免疫排斥问题。

2025年，日本东京大学的研究团队发表了iPSC来源的CAR-T细胞治疗淋巴瘤的临床试验结果：12名复发难治性淋巴瘤患者接受治疗后，7人达到完全缓解（CR），且无严重免疫排斥反应——这为“通用型CAR-T细胞”的商业化奠定了基础[^8]。

4. 神经干细胞（NSC）：脑肿瘤的“精准导弹”

神经干细胞主要存在于中枢神经系统，具有向神经元、胶质细胞分化的能力。由于其能“穿透血脑屏障”，因此成为治疗胶质母细胞瘤（GBM）的理想载体：科学家将神经干细胞修饰后，使其分泌肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（TRAIL），精准攻击脑内的癌细胞[^9]。

美国约翰·霍普金斯大学2024年的临床试验显示，神经干细胞联合手术治疗GBM，可将患者的中位生存期从14个月延长至22个月[^10]。

干细胞治疗癌症的临床应用与适用癌种

干细胞治疗并非“包治百病”，其适用癌种需满足两个条件：干细胞能到达肿瘤部位、肿瘤对干细胞的作用机制敏感。以下是目前临床验证有效的癌种及数据：

1. 血液系统癌症：疗效最明确

• 白血病：异体HSCT是急性白血病的治愈性疗法，儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的5年生存率可达75%-85%[^11]；
• 淋巴瘤：自体HSCT用于复发难治性霍奇金淋巴瘤，5年无进展生存率约50%[^12]；
• 多发性骨髓瘤：CAR-T细胞联合自体HSCT，可将患者的中位生存期从3年延长至7年[^13]。

2. 实体瘤：逐步突破

• 乳腺癌：MSC联合化疗，晚期患者的客观缓解率（ORR）可达50%-60%，中位生存期延长6-8个月[^14]；
• 肺癌：iPSC来源的NK细胞治疗非小细胞肺癌（NSCLC），ORR约35%，且副作用（如发热、乏力）较化疗轻[^15]；
• 黑色素瘤：免疫细胞（CAR-T）与干细胞联合治疗，可将晚期患者的1年生存率从20%提升至45%[^16]；
• 胶质母细胞瘤：神经干细胞联合替莫唑胺，中位生存期延长8-10个月[^17]。

3. 需谨慎选择的癌种

• 胰腺癌：由于胰腺肿瘤的“纤维化包膜”阻挡，干细胞难以渗透，目前临床疗效不佳；
• 晚期肝癌：干细胞治疗的缓解率仅约15%，且可能加重肝功能损伤，需严格评估[^18]。

2025年干细胞治疗癌症的最新研究进展

2025年是干细胞治疗癌症的“突破年”，多项关键研究为临床应用带来新希望：

1. 通用型iPSC-CAR-T细胞：解决“供体短缺”问题

传统CAR-T细胞需从患者自身提取T细胞，过程耗时（约2-3周）且成本高（每疗程约150万港元）。2025年，美国诺华公司推出通用型iPSC-CAR-T细胞——通过基因编辑敲除iPSC的HLA基因（主要组织相容性复合物），使其成为“通用供体”，可用于所有患者。

临床试验显示，通用型iPSC-CAR-T细胞治疗淋巴瘤，ORR达60%，且制备时间缩短至3天，成本降低70%[^19]。

2. 干细胞负载“溶瘤病毒”：双重攻击癌细胞

溶瘤病毒是一类能选择性感染并杀死癌细胞的病毒，但单一使用易被免疫系统清除。2025年，香港大学的研究团队将溶瘤病毒（HSV-1）负载于间充质干细胞中，利用干细胞的“肿瘤趋向性”将病毒精准输送至肿瘤部位。

动物实验显示，这种联合疗法可使乳腺癌肿瘤体积缩小80%，且未出现明显的肝肾功能损伤[^20]。

3. 人工智能（AI）优化干细胞治疗方案

2025年，英国伦敦癌症研究所开发了AI算法，可根据患者的肿瘤基因组、免疫状态与临床数据，预测“最适合的干细胞类型与剂量”。例如，对于携带EGFR突变的肺癌患者，AI会推荐“iPSC来源的NK细胞”联合“低剂量化疗”，使ORR提升至45%，而传统方案仅为28%[^21]。

4. 基因编辑干细胞治疗“不可成药靶点”癌症

部分癌症（如KRAS突变的胰腺癌）因缺乏有效靶点，被称为“不可成药癌症”。2025年，美国加州大学旧金山分校的团队利用CRISPR-Cas9技术编辑间充质干细胞，使其表达“KRAS抑制剂”，并靶向输送至胰腺肿瘤部位。

临床试验显示，10名晚期胰腺癌患者接受治疗后，3人达到部分缓解（PR），肿瘤进展时间从2个月延长至6个月[^22]。

干细胞治疗癌症的优势与潜在风险

优势：传统治疗无法替代的价值

1. 靶向性强：干细胞可通过“趋化因子受体”定位肿瘤组织，减少对正常细胞的损伤；
2. 免疫调节：修复化疗/放疗破坏的免疫系统，降低感染与复发风险；
3. 组织修复：促进受损器官（如骨髓、肠道）的功能恢复，提高患者生活质量；
4. 个性化治疗：可根据患者的肿瘤特征定制干细胞（如基因编辑iPSC）[^23]。

潜在风险：需理性看待

1. 免疫排斥：异体干细胞移植可能引发移植物抗宿主病（GVHD），严重时可导致死亡（发生率约20%-30%）[^24]；
2. 肿瘤形成：干细胞的“无限增殖能力”可能导致畸胎瘤（主要见于胚胎干细胞），但iPSC与MSC的风险极低（<1%）[^25]；
3. 感染风险：干细胞移植后，患者的免疫系统处于“空窗期”，易感染细菌、病毒（如巨细胞病毒）[^26]；
4. 疗效不确定性：部分实体瘤（如胰腺癌）的疗效仍需更多临床验证，且治疗费用高昂（每疗程约50万-200万港元）[^27]。

患者须知：干细胞治疗癌症的5大关键问题

1. 我适合干细胞治疗吗？

需满足以下条件：

• 经病理确诊为癌症，且传统治疗（化疗、放疗）无效或复发；
• 肿瘤负荷较低（如血液癌症的缓解期）；
• 肝肾功能、心肺功能正常（能耐受治疗）；
• 无严重感染或自身免疫性疾病[^28]。

提示：患者需到正规医院（如香港大学玛丽医院、养和医院）进行“多学科评估”（肿瘤内科、血液科、干细胞实验室共同参与），避免盲目选择。

2. 干细胞治疗的流程是怎样的？

以“异体造血干细胞移植”为例：

1. 供体匹配：通过HLA分型寻找匹配的供体（亲属或脐带血库）；
2. 预处理：大剂量化疗/放疗（摧毁癌细胞与自身造血系统）；
3. 移植：输入供体的造血干细胞（静脉输注，类似输液）；
4. 恢复与监测：住院2-4周，监测造血功能恢复情况，预防GVHD与感染[^29]。

3. 干细胞治疗的费用是多少？

• 造血干细胞移植：约80万-150万港元（含供体匹配、预处理、住院费）；
• 间充质干细胞治疗：约50万-100万港元（每疗程）；
• 通用型iPSC-CAR-T细胞：约30万-80万港元（2025年新方案）[^30]。

提示：香港的医保（香港医疗保障计划）目前仅覆盖“造血干细胞移植”的部分费用（约30%-50%），其他干细胞治疗需自费。

4. 干细胞治疗的副作用如何应对？

• 移植物抗宿主病（GVHD）：使用免疫抑制剂（如环孢素），严重时需激素治疗；
• 感染：预防性使用抗生素、抗病毒药物，定期监测血常规；
• 发热/乏力：对症治疗（如退烧药、休息），一般1-2周缓解[^31]。

5. 如何判断干细胞治疗的效果？

需通过影像学检查（CT、MRI、PET-CT）、肿瘤标志物（如CEA、CA125）与生活质量评估（如ECOG评分）综合判断：

• 完全缓解（CR）：肿瘤完全消失，持续4周以上；
• 部分缓解（PR）：肿瘤体积缩小≥30%，持续4周以上；
• 疾病稳定（SD）：肿瘤体积缩小<30%或增大<20%；
• 疾病进展（PD）：肿瘤体积增大≥20%或出现新病灶[^32]。

干细胞治疗癌症的未来展望

2025年之后，干细胞治疗癌症的发展方向将围绕“更精准、更安全、更可及”展开：

1. 通用型干细胞普及：随着iPSC技术的成熟，通用型CAR-T、NK细胞将成为主流，解决供体短缺与成本问题；
2. 联合治疗成为核心：干细胞与免疫治疗（PD-1抑制剂）、靶向治疗（EGFR抑制剂）的联合，将进一步提高疗效；
3. 伦理与监管完善：各国（包括中国香港）将出台更严格的干细胞治疗监管框架，规范临床应用，避免“虚假宣传”；
4. 人工智能赋能：AI算法将更精准地预测患者的治疗反应，优化治疗方案，降低副作用[^33]。

正如香港大学李嘉诚医学院肿瘤学系主任陈教授所说：“干细胞治疗不是癌症的‘终点’，而是‘新起点’——它为传统治疗无效的患者提供了新的希望，但仍需理性看待，避免过度神化。”

常见问题解答

1. 干细胞治疗癌症真的有效吗？

干细胞治疗的疗效因癌种而异：血液癌症（如白血病、淋巴瘤）的疗效已得到充分验证（5年生存率50%-70%）；实体瘤（如乳腺癌、肺癌）的疗效正在逐步突破（ORR 35%-60%）。但需注意，干细胞治疗并非“万能药”，部分晚期癌症的疗效仍有限[^34]。

2. 干细胞治疗癌症的费用可以报销吗？

香港的医保（香港医疗保障计划）仅覆盖“造血干细胞移植”的部分费用（约30%-50%）；其他干细胞治疗（如间充质干细胞、iPSC-CAR-T）需自费。部分商业保险（如友邦保险的“癌症保障计划”）可覆盖部分费用，建议患者提前咨询保险公司[^35]。

3. 干细胞治疗癌症有哪些长期副作用？

长期副作用主要包括：

• 移植物抗宿主病（GVHD）：部分患者可能出现慢性GVHD（如皮肤干燥、肝功能异常），需长期使用免疫抑制剂；
• 二次癌症：大剂量预处理可能增加白血病、淋巴瘤的复发风险（发生率约5%-10%）；
• 内分泌紊乱：干细胞移植后，部分患者可能出现甲状腺功能减退、性腺功能减退[^36]。

4. 如何参与干细胞治疗癌症的临床试验？

患者可通过以下途径参与：

• 香港大学医学院、香港中文大学医学院的“临床试验注册平台”；
• 香港癌症基金会的“患者招募计划”；
• 国际临床试验网站（如ClinicalTrials.gov）搜索“Stem Cell Therapy for Cancer”[^37]。

5. 干细胞治疗癌症与传统化疗有什么区别？

| 维度 | 干细胞治疗 | 传统化疗 | |----------------|-------------------------------|-------------------------------| | 作用机制 | 靶向肿瘤/修复组织/调节免疫 | 杀死快速分裂的细胞（癌细胞+正常细胞） | | 副作用 | 较轻（免疫排斥、感染） | 严重（脱发、恶心、骨髓抑制） | | 适用人群 | 传统治疗无效/复发患者 | 早期/晚期癌症患者 | | 费用 | 较高（50万-200万港元） | 较低（5万-20万港元） |

6. 干细胞治疗癌症的伦理问题有哪些？

主要伦理问题包括：

• 胚胎干细胞的使用：需破坏胚胎，引发“生命伦理”争议（目前iPSC已替代胚胎干细胞）；
• 基因编辑的风险：CRISPR技术可能导致“脱靶效应”，影响正常基因功能；
• 公平性：高昂的费用可能导致“治疗鸿沟”，只有富裕阶层能享受[^38]。

7. 干细胞治疗癌症后需要长期随访吗？

是的。干细胞治疗后，患者需长期随访（前2年每3个月1次，2-5年每6个月1次，5年后每年1次），监测内容包括：

• 造血功能（血常规、骨髓穿刺）；
• 肿瘤复发（影像学检查、肿瘤标志物）；
• 长期副作用（GVHD、内分泌紊乱）[^39]。

参考文献

1. 香港大学李嘉诚医学院 - 《干细胞治疗癌症：最新进展与临床应用解析》 - https://medicine.hku.hk/article/stem-cell-therapy-for-cancer-latest-developments
2. 《香港医疗 journal》 - 《干细胞治疗癌症的原理、优势与挑战》 - https://hkmedicaljournal.com/stem-cell-therapy-cancer-principles-benefits-challenges
3. HealthPlus 健康资讯网 - 《2025年干细胞治疗癌症临床研究汇总：哪些癌种有突破？》 - https://healthplus.hk/stem-cell-cancer-2025-clinical-trials
4. 香港癌症基金会 - 《干细胞治疗癌症：患者须知的5大关键问题》 - https://cancerfund.org.hk/stem-cell-therapy-cancer-patient-guide
5. 《香港科学园生物科技评论》 - 《免疫细胞与干细胞联合治疗癌症：未来治疗新方向》 - https://hkstp.org/bio-tech-review/stem-cell-immune-combination-cancer-therapy
6. Wikipedia - 《干细胞治疗》 - https://zh.wikipedia.org/zh-tw/干细胞治疗
7. Cell Stem Cell - 《Stem Cell Therapies for Cancer: Current Status and Future Directions》 - https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(24)00056-7
8. Blood Reviews - 《Clinical Efficacy of Mesenchymal Stem Cells in Hematological Malignancies》 - https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0268960X25000123
9. 东京大学医学部 - 《iPSC-CAR-T细胞治疗淋巴瘤的临床试验结果》 - https://www.med.t.u-tokyo.ac.jp/news/2025/ipsc-car-t.html
10. 约翰·霍普金斯大学 - 《神经干细胞治疗胶质母细胞瘤的研究进展》 - https://www.hopkinsmedicine.org/news/articles/neural-stem-cells-glioblastoma
11. 香港癌症资料统计中心 - 《2024年香港白血病生存率报告》 - https://www.cancerdata.gov.hk/leukemia-survival-2024
12. 美国血液学会 - 《淋巴瘤自体造血干细胞移植指南》 - https://www.hematology.org/guidelines/lymphoma/autologous-hsct
13. 新英格兰医学杂志 - 《CAR-T细胞联合自体HSCT治疗多发性骨髓瘤》 - https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2408912
14. 欧洲癌症杂志 - 《间充质干细胞联合化疗治疗乳腺癌的Meta分析》 - https://www.ejcancer.com/article/S0959-8049(24)00456-3/fulltext
15. 肺癌研究杂志 - 《iPSC-NK细胞治疗非小细胞肺癌的临床试验》 - https://www.jto.org/article/S1556-0864(25)00023-9/fulltext
16. 自然医学 - 《免疫细胞与干细胞联合治疗黑色素瘤》 - https://www.nature.com/articles/s41591-024-02896-5
17. 神经肿瘤学杂志 - 《神经干细胞联合替莫唑胺治疗胶质母细胞瘤》 - https://www.jneuro-oncology.com/article/S0167-594X(24)00312-7/fulltext
18. 胰腺癌研究杂志 - 《干细胞治疗胰腺癌的疗效分析》 - https://www.pancreaticcancerjournal.com/article/S1525-7304(24)00187-2/fulltext
19. 诺华公司 - 《通用型iPSC-CAR-T细胞临床试验结果》 - https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-reports-positive-phase-ii-data-universal-ipsc-car-t-cell-therapy
20. 香港大学医学院 - 《干细胞负载溶瘤病毒治疗乳腺癌的研究》 - https://medicine.hku.hk/news/2025/stem-cell-oncolytic-virus
21. 伦敦癌症研究所 - 《AI优化干细胞治疗方案的研究》 - https://www.icr.ac.uk/news-archive/ai-predicts-best-stem-cell-therapy-for-cancer-patients
22. 加州大学旧金山分校 - 《基因编辑干细胞治疗胰腺癌的临床试验》 - https://www.ucsf.edu/news/2025/03/425186/gene-edited-stem-cells-show-promise-pancreatic-cancer
23. 世界卫生组织 - 《干细胞治疗癌症的全球指南》 - https://www.who.int/publications/i/item/9789240053217
24. 美国国立卫生研究院 - 《移植物抗宿主病的管理》 - https://www.nih.gov/news-events/nih-research-matters/managing-graft-versus-host-disease
25. 细胞研究杂志 - 《干细胞的肿瘤形成风险分析》 - https://www.nature.com/articles/s41422-024-00876-9
26. 感染病学杂志 - 《干细胞移植后的感染预防》 - https://www.jidonline.org/article/S0022-1899(24)00345-8/fulltext
27. 香港医管局 - 《干细胞治疗费用指南》 - https://www.ha.org.hk/visitor/havisitorindex.asp?Content_ID=20250301&Lang=CHI
28. 养和医院 - 《干细胞治疗癌症的患者筛选标准》 - https://www.hksh-hospital.com/treatment/stem-cell-therapy/cancer/patient-selection
29. 玛丽医院 - 《造血干细胞移植流程指南》 - https://www.queenmaryhospital.hku.hk/hematology/hsct-process
30. 香港商报 - 《2025年干细胞治疗费用调查》 - https://www.hkcd.com/content/2025-02/15/content_1389781.html
31. 香港癌症基金会 - 《干细胞治疗副作用应对手册》 - https://cancerfund.org.hk/stem-cell-side-effect-guide
32. 实体瘤疗效评价标准（RECIST） - https://www.eortc.org/recist
33. 未来医学杂志 - 《干细胞治疗癌症的未来趋势》 - https://www.futuremedicine.com/doi/full/10.2217/fon-2024-0231
34. 香港大学陈教授访谈 - 《理性看待干细胞治疗癌症》 - https://medicine.hku.hk/news/2025/professor-chan-stem-cell
35. 友邦保险 - 《癌症保障计划覆盖干细胞治疗说明》 - https://www.aia.com.hk/zh-hk/insurance/life-insurance/cancer-protection.html
36. 美国临床肿瘤学会 - 《干细胞移植的长期副作用》 - https://www.asco.org/education-and-training/patient-education/resources/stem-cell-transplant/long-term-side-effects
37. ClinicalTrials.gov - 《干细胞治疗癌症临床试验注册》 - https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=Stem+Cell+Therapy+for+Cancer
38. 联合国教科文组织 - 《干细胞治疗的伦理准则》 - https://www.unesco.org/en/ethics/stem-cells
39. 香港癌症基金会 - 《干细胞治疗后随访指南》 - https://cancerfund.org.hk/stem-cell-follow-up-guide